رترونهای باکتریایی؛ امید تازه برای درمان بیماریهای ژنتیکی پیچیده
دانشمندان با الهام از سیستم دفاعی باکتریها، روشی نوین برای ویرایش ژن ابداع کردهاند که میتواند چندین جهش ژنتیکی را بهطور همزمان اصلاح کند و درمان بیماریهایی چون فیبروز سیستیک و تای-ساکس را متحول سازد.
به گزارش خبرگزاری استقامت به نقل از مجله «Nature Biotechnology»، محققان برای نخستین بار رترونهای باکتریایی را که سیستم ترمیم طبیعی DNA هستند، برای جایگزینی بخشهای معیوب DNA در سلولهای زنده سازگار کردهاند. این فناوری محدودیت روشهای سنتی ویرایش ژن را که تنها یک یا دو جهش را هدف قرار میدهند، برطرف میکند.
روش جدید امید تازهای برای بیمارانی فراهم میآورد که به دلیل تعداد زیاد جهشهای ژنتیکی، از درمانهای موجود محروم بودند. این فناوری با ویرایش چندگانه در یک مرحله، میتواند آغازگر دوران تازهای در پزشکی دقیق باشد.
ویرایش ژن فناوریای است که امکان تغییر مستقیم بخشهایی از کد ژنتیکی را در سلولهای زنده فراهم میکند. این فرآیند میتواند صفات ارثی را تغییر داده و از بیماریها جلوگیری یا آنها را درمان کند.
روش کریسپر که امروزه پرکاربردترین فناوری ویرایش ژن است، از راهنمای RNA برای هدایت آنزیم Cas9 به مکان خاص در DNA استفاده میکند. این آنزیم برش هدفمندی ایجاد کرده و مکانیسم ترمیم طبیعی سلول را فعال میسازد.
با این حال، کریسپر برای اصلاح جهشهای گسترده در بیماریهایی چون فیبروز سیستیک و دیستروفیهای عضلانی ناکارآمد است. دشواری در جایگزینی قطعات طولانی DNA، کاربرد این روش را محدود کرده است.
رترونها خوشههایی از ژنهای باکتریایی هستند که مانند جعبه ابزار مولکولی عمل میکنند. آنها شامل دستورالعملهایی برای تولید آنزیم ترنسکریپتاز معکوس هستند که باکتریها را در برابر ویروسهای مهاجم محافظت میکند.
وقتی ویروسی باکتری را آلوده میکند، رترون از RNA غیرکدکننده برای ساخت قطعات کوتاه DNA استفاده میکند. این قطعات برنامه خودتخریبی را آغاز کرده و سلول آلوده را از بین میبرند تا از گسترش ویروس جلوگیری شود.
پژوهشهای اخیر نشان میدهند که رترونها را میتوان برای تولید توالیهای سفارشی DNA در سلولهای زنده برنامهریزی کرد. این بدان معناست که دیگر نیازی به وارد کردن DNA بیرونی به سلول نیست که تنگنای بزرگی در روشهای سنتی ایجاد میکرد.
با این فناوری، خود سلول DNA مورد نیاز را برای ترمیم مواد ژنتیکی خود میسازد و دقیقاً در مکان و زمان درست این کار را انجام میدهد. این ترمیم هدفمند امکان جایگزینی همزمان بخشهای طولانی از کد ژنتیکی معیوب را فراهم میآورد.
این پیشرفت نقطه عطفی برای درمان بیماریهای ژنتیکی پیچیده است که مشکلات آنها به یک جهش واحد محدود نبوده و در ناحیه بزرگتری از DNA پراکندهاند. یک مداخله واحد با این روش میتواند جهشهای متعدد را در یک مرحله اصلاح کند.
